Utvikling av et nytt antiarytmisk legemiddel

Offentlig prosjektsammendrag

Det finnes ulike sykdommer som medfører at hjertet kan få en farlig uregelmessig hjerterytme eller såkalt arytmi. Katekolaminert polymorf ventrikeltakykardi (CPVT) er en slik sjeldent, men veldig alvorlig genetisk arytmisykdom. CPVT er medfødt og sykdommen debuterer i ung alder ved at pasienten ofte besvimer. Konkrt, pasienter med CPVT risikerer å få arytmi når pasienten settes under stress eller er fysisk aktiv, dette er fordi arytmien utløses av adrenalin i blod. Det finnes ingen effektiv behandling for å motvirke arytmi i CPVT og pasienter med CPVT har redusert livskvalitet ved at de har begrenset deltakelse i fysisk aktivitet og sterkt redusert forventet levealder. Vi i Agiana Pharmaceuticals utvikler en spesifikk antiarytmisk behandling som har i dyrestudier vist lovende effekt. Vi jobber nå for å teste vårt legemiddel i CPVT pasienter. Å teste medisinen i pasienter krever at endel definerte regulatoriske krav, bestemt av legemiddelmyndighetene, tilfredstilles. Det er nå gjennomførelsen av disse kravene samt å gjennomføre CPVT studien i en begrenset pasientpopulasjon med CPVT vi nå skal gjøre med vårt SkatteFUNN prosjekt.