Kommersielt attraktiv produksjon av en biologisk legemiddelkandidat i samsvar med regulatoriske krav

Offentlig prosjektsammendrag

Formålet med prosjektet er å adressere de mest risikofylte stegene i utviklingen av produksjonsprosessen for en legemiddelkandidat, TRX-44. TRX-44 er intendert for behandling av sykdommer karakterisert av økt arrvev (fibrose) og har vist gode resultater i pre-kliniske studier. Økt arrvevsdannelse er en utfordring i sykdommer som rammer flere organer, f.eks. lungefibrose, kronisk nyresykdom, fettleversykdom og hjertesvikt. Ingen av sykdommene har i dag kurative behandlingsalternativer og alle har høy grad av sykelighet og/eller død og et stort behov for nye behandlingsalternativer. TRX-44 er et protein, som kategoriseres som et «biologisk legemiddel» av regulatoriske myndigheter. Utvikling og oppskalering av produksjonen av biologiske legemiddelkandidater for bruk i studier med mennesker er underlagt streng regulering, blant annet hva angår dokumentasjon av celleklonen som skal brukes til produksjonen, renseprosedyrene som skal brukes for å sikre at legemiddelkandidatene er tilstrekkelig atskilt fra prosessrelaterte urenheter og analysemetodene som skal brukes for å sjekke kvaliteten og renheten på legemiddelkandidatene. Alle disse prosessene er forskjellige og har stor grad av usikkerhet for forskjellige legemiddelkandidater. Derfor kreves det betydelig forskning og utvikling for å etablere produksjonsprosedyrer som tilfredsstiller de regulatoriske kravene for TRX-44. Oppbygningen av TRX-44 er i tillegg annerledes enn den største gruppen biologiske legemidler, noe som innebærer ekstra usikkerhet. Den oppskalerte produksjonen av TRX-44 må også være effektiv nok til at prosessen blir kommersielt attraktiv. I dette prosjektet vil vi derfor også adressere de største usikkerhetene hva angår de kommersielle aspektene av den oppskalerte produksjonen.