En ny medisin som behandler demens hos individ med Down syndrom

Offentlig prosjektsammendrag

Individ med Down syndrom har en medfødt kognitiv svikt og svært økt risiko for Alzheimers sykdom. I demens og andre hjernesykdommer slik som Parkinsons sykdom, vil hjerneceller etter hvert dø og mister sin funksjon. I Alzheimers sykdom fører dette til tap av hukommelse, atferdsendringer og til slutt død innen 10 år etter diagnosen er stillet. Det finnes ingen kur for Alzheimers sykdom, bare symptomatisk lindring. I det vitenskapelige miljøet, leter man etter nye måter å bremse sykdomsutviklingen. Av to hovedtegn på sykdommen man finner i hjernen, Beta-amyloid plakk og floker av protein Tau, er sistnevnte antatt i dag å være en sentral faktor. Protein Tau stabiliserer normalt nervecelleskjelettet, men mister denne evnen i Alzheimers og danner uløselige klumper av proteiner - floker av Tau. Hovedmålet for FoU-programmet er å utvikle en medisin for å stanse eller bremse utviklingen av demens. Vår legemiddelkandidat bremser utviklingen av protein Tau floker, samt at det i en modell av Down syndrom hos mus har vi vist at vår inhibitor normaliserer evnen til å å lære og huske. Vi planlegger nå å gjennomføre den formelle prekliniske utviklingen for å dokumentere legemidlet før utprøving i mennesker. I sum støtter dette ytterligere utvikling av disse inhibitorene for behandling av demens hos mennesker med Down syndrom.