Utvikling av innovativ terapi mot FNAIT - fra preklinikk til 'Proof of Concept'

Offentlig prosjektsammendrag

Prophylix Pharma har som målsetning å utvikle et legemiddel for å forhindre sykdommen FNAIT, en sjelden og alvorlig sykdom som kan ramme nyfødte. FNAIT rammer hvert år rundt 1000 fostre/nyfødte i den vestlige verden, med store familiære og helseøkonomiske konsekvenser. FNAIT er en sykdom som kan oppstå i forbindelse med graviditet, i de tilfeller hvor far er positiv for blodplate antigen mens mor er negativ. Fosteret vil i slike tilfeller få fars blodplate antigen. Ved førstefødsel er det for denne gruppen en betydelig risiko for at mor ved fødsel vil eksponeres for fosterets blodplate antigen, noe som vil trigge en immunrespons hos mor som vil danne antistoffer mot dette antigenet. Ved neste fødsel vil mors antistoffer angripe fosterets blodplater, og medføre en høy risiko for blødninger, inkl intrakranielle blødninger, i fosteret i løpet av graviditeten. Selskapet jobber for å etablere typing av alle mødre i forbindelse med svangerskap. Ved antigen negativ mor/positiv far vil mor bli behandlet med NAITgam umiddelbart etter fødsel, for å unngå at mor blir immunisert - og derigjennom fjerne risikoen ved fremtidige graviditeter.